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藥神之父講述兒子患罕見病的基因治療過程。他在治療過程中經歷過哪些風風雨雨?

2020年5月,許巍不到壹歲的兒子徐宇陽被診斷患有門克斯綜合癥,這是壹種罕見的疾病。門克綜合征是壹種先天性代謝缺陷,標誌著細胞吸收銅的能力減弱。它的特點是嚴重的大腦退化和動脈疾病,導致嬰兒死亡。頭發稀疏易碎,在顯微鏡下呈卷曲狀。?也就是他在今年求醫無門之後,選擇了自己研究藥物,於是把家裏的陽臺改造成了壹個封閉的小實驗室,在這裏完成了壹劑?基因醫學?給我兒子註射了。

這種病在嬰兒期容易發生。很多嬰兒活不到3歲,在25萬新生兒中發病率約為1。這真的很殘忍。為了讓他的兒子多活壹天,許巍夜以繼日地做實驗。他覺得孩子還沒有很好地感受到世界的美好,他將面臨壹場緩慢的死亡降臨。這樣的等待會讓他很不甘心。如果生活不能得到保障,談其他的就沒有意義了。從藥物前期研發到最終臨床,他完全走過,從0開始到1。

在藥物搶救的第500天,他的兒子在第7天接受了基因治療,現在他的兒子至少可以轉頭了。看到孩子慢慢康復,他也為自己的努力感到欣慰,壹切都有回報。許巍只有高中學歷,他從未接觸過醫學知識。壹開始,他看論文,學術,壹個個查相關資料。如果都是英文的,他會去查字典,壹篇壹篇翻譯,這是激勵他前行的堅持和信念。

是的,他想認真完成這個任務。他靠著這份執念讓自己前進,哪怕再累,也會祝福孩子生命的數目。這位父親說,他壹路走來成績斐然,過程中的數據完整保存。也希望有人看到這壹點,正規的機構可以讓自己的實驗室更加完善和正規。這種享受值得稱贊。