這種新藥只有通過臨床試驗後才能獲準生產和上市。III期:盲法隨機，≥300例。ⅳ期臨床試驗是在上市後在廣泛的社會人群中評價受試新藥的安全性和有效性。在廣泛和長期使用的條件下調查療效和不良反應對最終確立新藥的臨床價值具有重要意義。第四階段:開放，超過2000例。
藥物動力學
藥代動力學，簡稱藥動學，研究藥物在體內的過程和藥物濃度隨時間變化的規律。雖然藥物在體內不壹定集中於靶器官，但在分布達到平衡後，藥理作用與藥物的血漿濃度成正比。
醫生可以利用藥代動力學規律科學計算藥物劑量，以達到所需的血藥濃度並長期掌握藥效的強弱。這樣可以比單純的經驗方取得更好的臨床效果。
少數與正常代謝物類似的藥物，如5-氟尿嘧啶和甲基多巴，在細胞內通過主動轉運被吸收，這與藥物在體內的分布和腎臟排泄密切相關。
易化擴散是載體沿濃度梯度跨膜轉運的壹種模式，如葡萄糖的吸收，具有更快的吸收速度。固體藥物不能被吸收，片劑和膠囊必須在胃腸道中崩解和溶解才能被吸收。
生物轉化的第二步是結合。氧化後的藥物大多通過肝微粒體的葡萄糖醛酸轉移酶與葡萄糖醛酸結合。有些藥物還可以與乙酰、甘氨酸、硫酸等合用。這些結合反應需要供體的參與，例如，尿嘧啶二磷酸是葡萄糖醛酸的供體。