青蒿素是從黃花蒿葉中提取的帶有過氧基團的倍半萜內酯藥物。它對瘧原蟲紅內期超微結構的影響主要是瘧原蟲膜系統結構的改變。藥物首先作用於食物囊膜、表面膜、線粒體和內質網，對核染色質也有壹定影響。認為青蒿素的主要作用方式是幹擾膜-線粒體的功能。可能是青蒿素酸餓了，迅速形成自噬小泡，不斷從蟲體中排出，導致瘧原蟲失去大量細胞質而死亡。體外培養的惡性瘧原蟲對氚化異亮氨酸的攝取也表明其最初的作用方式可能是抑制原蟲蛋白的合成。
基於青蒿素的聯合療法已經成為世界衛生組織推薦的標準抗瘧疾療法。據世衛組織介紹，青蒿素聯合療法是目前治療瘧疾最有效的方法，也是抵抗瘧疾耐藥性的最佳藥物。作為抗瘧藥青蒿素的發現者和最大生產國，中國在全球抗瘧進程中發揮了重要作用。
尤其是在瘧疾重災區非洲，青蒿素挽救了數百萬人的生命。據世衛組織統計，自2000年以來，撒哈拉以南非洲地區約有2.4億人受益於青蒿素綜合療法，約有6.5438億+50萬人避免了瘧疾造成的死亡。